“Mi hanno trovato il colesterolo un pò alto e adesso devo prendere un farmaco per abbassarlo“. Quanti di noi avranno sentito una frase del genere da parenti o conoscenti? Per molti la vita, adesso, potrebbe cambiare. A inizio mese, l’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) ha approvato Inclisiran, il nuovo farmaco sviluppato da Norvartis (azienda biotech con base in Svizzera) per trattare la dislipidemia mista e l’ipercolesterolemia primaria, entrambe scatenate da livelli di grassi nel sangue troppo alti. Come spiegano gli esperti, per la prima volta con Iclisiran si ha una terapia innovativa anti-colesterolo basata sull’interferenza dell’rna (acido ribonucleico).

Prima della sua approvazione, il farmaco ha evidenziato in numerosi studi clinici la sua efficacia nel dimezzare il colesterolo presente nel sangue rispetto al placebo. Inclisiran è somministrabile con due iniezioni sottocutanee ogni dodici mesi e lo possono prescrivere soltanto i medici specialisti.

Come funziona Inclisiran

Come spiegato nell’introduzione, Inclisiran è un farmaco che basa la sua azione sull’interferenza dell’rna. Cosa significa in concreto? Che il farmaco appena approvato dall’Aifa sfrutta l’azione di piccole molecole di acido ribonucleico per contrastare lo sviluppo del colesterolo cattivo, andando a bloccare la formazione dei geni responsabili della sua crescita nel sangue.

Scendendo ancora più nello specifico, Inclisiran va a bloccare il gene della proteina pcsk9. Il quale aumenta i livelli del colesterolo LDL (acronimo impiegato per identificare il colesterolo cattivo). Andando a impedire il funzionamento di questa proteina, il farmaco della società elvetica Norvatis riesce a ridurre notevolmente i livelli di colesterolo LDL nel sangue.

Va dunque via via consolidandosi la tecnologia basata sull’interferenza dell’rna, dimostratasi già ampiamente valida anche nel recente passato per contrastare le infezioni virali. Non solo però, perché tale meccanismo è oggi studiato anche per combattere con efficacia numerosi tipi di tumori e i disturbi neurologici.

Abbiamo già detto che è un farmaco innovativo anche nella somministrazione. Inclisiran viene iniettato a livello sottocutaneo nella parte superiore della coscia o del braccio, oppure nella pancia. La seconda iniezione avviene dopo tre mesi, mentre le successive una volta ogni sei mesi.

I test clinici

L’Ema (Agenzia europea per i medicinali) ha condotto fin qui tre studi clinici su un totale di 3.600 pazienti che presentavano livelli di colesterolo LDL elevati (oppure con aterosclerosi). Inclisiran si è dimostrato più efficace delle statine (che rappresentano oggi la cura tradizionale contro il colesterolo) e dello stesso placebo, con una riduzione del livello di colesterolo superiore al 50%.

Gli unici effetti collaterali registrati su oltre tremila pazienti sono stati arrossamenti, dolori ed eruzioni cutanee nel punto in cui i medici hanno somministrato il farmaco a livello sottocutaneo. Insomma, si tratta di una vera e propria rivoluzione che potrebbe cambiare la vita a molte persone.