Fibrosi cistica: nel 2020 nuovo promettente farmaco che sarà sperimentato sull’uomo

La fibrosi cistica è una malattia genetica molto diffusa che colpisce sopratutto l'apparato digerente e quello respiratorio. Le ultime novità riguardanti la lotta a tale malattia ci comunicano che nel 2020 sull'uomo verrà sperimentato un nuovo farmaco.

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La fibrosi cistica è una malattia genetica molto diffusa che colpisce sopratutto l'apparato digerente e quello respiratorio. Le ultime novità riguardanti la lotta a tale malattia ci comunicano che nel 2020 sull'uomo verrà sperimentato un nuovo farmaco.

La fibrosi cistica è una malattia genetica molto diffusa. Essa colpisce sopratutto l’apparato digerente e quello respiratorio e si manifesta a causa di un gene mutato chiamato CFTR ovvero Cystic Firbrosis Transmembrane Regulator. Le ultime novità riguardanti la lotta a tale malattia ci arrivano grazie alla ricerca italiana. Nel 2020, infatti, sull’uomo verrà sperimentato un nuovo farmaco. Ecco i dettagli.

La fibrosi cistica

Una delle malattie genetiche più gravi e diffuse è la fibrosi cistica. Essa è una patologia mutiorgano dovuta ad un gene alterato detto CFTR che determina la produzione di muco molto denso. Quest’ultimo impedisce di respirare bene e porta a continue infezioni respiratorie. Inoltre, ostruisce il pancreas e ostacola il raggiungimento verso l’intestino degli enzimi pancreatici.

La conseguenza è che i cibi non sono non vengono digeriti né assimilati. Le manifestazioni tipiche della fibrosi cistica sono l’insufficienza delle vitamine liposolubili, la difficoltà (come spiegato) di digerire proteine, grassi e amidi ed infine la perdita graduale della funzione polmonare.

Lotta alla fibrosi cistica: verrà sperimentato un nuovo farmaco nel 2020

Grazie alla ricerca italiana sulla fibrosi cistica nel 2020 verrà sperimentato sull’uomo un nuovo farmaco brevettato dalla “Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica FFC Onlus” e a renderlo noto è stata la stessa fondazione. Quest’ultima ha poi precisato  che lo studio fa parte del progetto denominato “Task Force for Cystic Fibrosis” che ha riunito molti ricercatori italiani che hanno cercato di individuare un farmaco che potesse colpire la malattia alla radice.

Negli esperimenti effettuati negli ultimi tre anni, spiega il direttore scientifico di FCC, è stato individuato un farmaco molto potente che sarebbe in grado di agire “per correggere il difetto di base ad una concentrazione mille volte inferiore rispetto ai composti già noti“. Basterebbe quindi una piccola dose per avere un buon risultato per cui potrebbe andare bene anche per i bambini piccoli e per coloro che sono più fragili.

Il direttore Mastella ha poi comunicato che la ricerca è in uno stadio molto avanzato della fase pre-clinica per cui il farmaco potrà essere testato sull’essere umano già verso la metà del 2020.

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