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MolMed S.p.A.

CAR-T : le istituzioni sostengano l'industria che investe in Italia

19 Gen, 2019
Il Sole24Ore intervista Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica Ospedale Irccs Bambino Gesù di Roma sui CAR-T e il ruolo dell'industria nello sviluppo e nella produzione di queste terapie avanzate, citando la capacità produttiva di MolMed. Il secondo articolo riguarda invece a sostenibilità delle terapie CAR autologhe e allogeniche

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Ottima notizia! Già riportata dalla prestigiosa testata on-line PHARMASTAR...
Beta talassemia studio clinico dimostra sicurezza ed efficacia di una terapia genica sviluppata in Italia

Il 18 Giugno scorso il sito della Società aveva pubblicato un articolo che anticipava questo evento ma non solo...
MolMed S.p.A.
https://www.molmed.com/sites/default/files/uploads/news/3366/aboutpharma_molmed.pdf

TERAPIA GENICA PIÙ VICINA PER LA BETA TALASSEMIA Uno studio pubblicato di recente sul New England ha mostrato risultati incoraggianti sui pazienti trattati con cellule ingegnerizzate per produrre globuli rossi “corretti”. A breve un'altra ricerca condotta dal Sr-Tiget dovrebbe portare un’ulteriore conferma...
 

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Buongiorno e complimenti al professore!

Il premio Louis-Jeantet per la medicina traslazionale a Luigi Naldini | Ospedale San Raffaele


Il premio Louis-Jeantet per la medicina traslazionale a Luigi Naldini

La Fondazione Louis-Jeantet assegna a Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano (SR-Tiget) e professore ordinario presso l’Università Vita-Salute San Raffaele, il premio Louis-Jeantet 2019 per la sua pionieristica attività di ricerca, che ha portato la terapia genica dal contesto sperimentale alle prime applicazioni cliniche, grazie a cui sono già stati trattati pazienti con diverse malattie genetiche.

Da quando è stato indetto nel 1986 fino ad oggi, i Premi Louis-Jeantet sono stati attribuiti a 90 ricercatori di fama internazionale, di questi ben 12 hanno successivamente ricevuto il Premio Nobel per la fisiologia o la medicina, o il Premio Nobel per la chimica. Insieme a Luigi Naldini, il premio è andato anche a Botond Roska, uno dei direttori fondatori dell’Istituto di Oftalmologia Clinica e Molecolare a Basilea (IOB), per la scoperta dei principi basilari del processamento delle informazioni visive e lo sviluppo di strategie terapeutiche per il trattamento dei difetti della retina. La cerimonia di premiazione si terrà mercoledì 10 aprile 2019 a Ginevra, Svizzera.

Luigi Naldini si laurea in Medicina e Chirurgia all’Università di Torino, e consegue un dottorato di ricerca all’Università La Sapienza di Roma. Negli anni ’90 è al Salk Institute a San Diego (USA) per un periodo di ricerca nei laboratori di Inder Verma e Didier Trono, dove inizia il lavoro di sviluppo dei vettori lentivirali derivati dal virus HIV per il trasferimento genico. Successivamente torna nel mondo accademico italiano, prima a Torino, poi a Milano, dove dal 2008 è direttore dell’SR-Tiget. Già presidente della Società europea di terapia genica e cellulare (ESGCT) e membro di EMBO, l’Organizzazione Europea di Biologia Molecolare, negli anni ha ricevuto diversi riconoscimenti, tra cui l’Outstanding Achievement Award dalla Società americana di terapia genica e cellulare nel 2014 e dalla ESGCT nel 2015, il premio Jiemenz Diaz nel 2016 e il Van Beutler Award della Società americana di ematologia nel 2017.

I numerosi premi sottolineano come negli ultimi vent’anni Luigi Naldini sia stata una figura cardine nello sviluppo e nell’applicazione dei vettori lentivirali per il trasferimento genico. Questi, oltre a essere tra gli strumenti più utilizzati nel campo della ricerca biomedica, stanno mostrando sicurezza ed efficacia nei trial clinici per il trattamento di gravi malattie genetiche e per alcuni tipi di tumore. A oggi più di un centinaio di pazienti affetti da malattie come la leucodistrofia metacromatica, la sindrome Wiskott Aldrich e altre gravi immunodeficienze sono stati trattati con cellule ematopoietiche staminali modificate utilizzando dei vettori lentivirali per rimpiazzare il gene difettoso. Gran parte dei pazienti – che altrimenti avrebbero avuto poche speranze di sopravvivere – a seguito dei trattamenti sono oggi in buone condizioni e conducono un’esistenza normale o comunque significativamente migliore. Più recentemente questa strategia è stata estesa anche al trattamento della talassemia.

La ricerca sperimentale di Luigi Naldini continua a proporre nuove ed innovative soluzioni per migliorare ulteriormente l’efficacia e la sicurezza della terapia genica, quale l’editing mirato di geni. Questi studi aprono la via alla correzione, anziché alla sostituzione dei geni, un approccio potenzialmente rivoluzionario in grado di espandere sostanzialmente gli obiettivi e la potenza della manipolazione genetica.



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Buongiorno, era rimasta una notizia nel cassetto...

Molmed: Palmisano, no rimborsabilita' Zalmoxis prevedibile


Molmed: Palmisano, no rimborsabilita' Zalmoxis prevedibile
Data : 17/01/2019 @ 17:18
Fonte : MF Dow Jones (Italiano)

Molmed: Palmisano, no rimborsabilita' Zalmoxis prevedibile

Molmed "non si fascia la testa" per il no della Francia alla rimborsabilita' del suo farmaco Zalmoxis, ma anzi ritiene di dover "lavorare perché non è una sentenza definitiva: ci hanno detto semplicemente che i dati che abbiamo ad oggi è che ci hanno consentito di avere l'ok Ue a loro avviso non sono sufficienti, e che vogliono avere più dati. Siccome noi stiamo ancora lavorando sul prodotto non ci fasciamo la testa".

Cosi' il Ceo di Molmed, Riccardo Palmisano, a margine della Mid Cap Conference di Mediobanca, ha spiegato che "era abbastanza prevedibile sulla base delle altre terapie avanzate, che stanno facendo fatica in Francia.
Siamo invece molto ottimisti sulla Germania che è insieme all'Italia il mercato più grande per questa patologia".

L'altro ieri la Commissione di Trasparenza, organo della Haute Autorité de Santé (Has) francese, ha espresso parere contrario sulla rimborsabilità del farmaco orfano Zalmoxis di Molmed, nelle indicazioni autorizzate dall'Ema. La Commissione ha infatti ritenuto che i dati degli studi di fase I e II presentati dall'azienda italiana non siano al momento sufficienti per giustificare un rimborso a carico del servizio sanitario francese.
 
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