Molmed ... release 2020 (1 Viewer)

[Arcibald]

A proposito di quanto scritto in mattinata, pareri ben più autorevoli del mio che comunque è in linea e rimane un contributo:

https://www.pharmastar.it/bf/pdfmultimediali/PDF_CAR_T_cell_HIGH_54012.pdf
Da pagina 188 il Professor Fabio Ciceri Direttore dell'Unità di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo dell'IRCCS Ospedale San Raffaele e
Riccardo Palmisano CEO di MolMed illustrano il CAR-CD44v6.

I titoli delle interviste:
Le Car T-Cells sviluppate al San Raffaele.
IL Ruolo di MolMed nella ricerca italiana sulle CAR T-Cells.

 

[Arcibald]

Buongiorno, luci e ombre...

Da una parte l'articolo conferma una domanda di servizi GMP sempre maggiore e dall'altra le BIG si stanno attrezzando in proprio...
Terapia genica, Big pharma investe in impianti di produzione interni

Che sia il caso di mettere in atto un Dual Business?
https://www.molmed.com/sites/default/files/2019-11/MolMed_Corporate Presentation _FY18 Results update_SITO.pdf
Slide 6

P.s.
Questa presentazione è più recente e aggiornata:
https://www.molmed.com/sites/default/files/2019-11/MolMed_Company update_9M 2019.pdf

 

[Arcibald]

Un po' più seriamente:

Medicina di genere: ora la sfida è quella delle cure di precisione
Medicina di genere: ora la sfida è quella delle cure di precisione
Fondazione Onda presenta la settima edizione del "Libro bianco", realizzata con il sostegno di Farmindustria.
Nel cammino verso le terapie personalizzate, soprattutto in oncologia, la medicina di genere - a cui l'Italia ha dedicato un Piano nazionale ora in fase di implementazione - ha giocato un ruolo centrale
di Redazione Aboutpharma Online
27 Novembre 2019
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[grigione]

Un po' più seriamente:

Medicina di genere: ora la sfida è quella delle cure di precisione
Medicina di genere: ora la sfida è quella delle cure di precisione
Fondazione Onda presenta la settima edizione del "Libro bianco", realizzata con il sostegno di Farmindustria.
Nel cammino verso le terapie personalizzate, soprattutto in oncologia, la medicina di genere - a cui l'Italia ha dedicato un Piano nazionale ora in fase di implementazione - ha giocato un ruolo centrale
di Redazione Aboutpharma Online
27 Novembre 2019
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per questioni esterne, ho approcciato ad un convegno di novartis un ricercatore, dopo avere letto le tue pubblicità è stato ricoverato per collasso polmanare...........
dopo due giorni rideva ancora.........

 

[Arcibald]

Buonasera, confortante che molte organizzazioni stiano cercando di risolvere i problemi economici legati alle terapie avanzate...

Terapie avanzate da 1 milione di dollari. Come renderle sostenibili?
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Un esempio è Strimvelis: l’unico centro autorizzato è l’Ospedale San Raffaele di Milano e i pazienti devono per forza raggiungere la struttura per sottomettersi alla terapia. Il National Health Service (NHS, il sistema sanitario nazionale inglese) ha autorizzato nel 2017 l’utilizzo della terapia genica sui pazienti inglesi, prevedendo la copertura del costo della terapia e un supporto per le spese di vitto e alloggio in Italia, ma non tutti i sistemi sanitari hanno fatto lo stesso...

P.s.
Sopra, un'altro raccontafrottole si è guadagnato la lista ignora...

 

[Arcibald]

Buongiorno, non è solo la ricerca del profitto a far progredire la scienza...

Cyrus Biotechnology and the Broad Institute of MIT and Harvard Launch Multi-Target Collaboration to Develop Optimized CRISPR Gene Editing Technology — BioPortfolio.com

Cyrus Biotechnology e il Broad Institute of MIT e Harvard lanciano una collaborazione multi-target per lo sviluppo della tecnologia ottimizzata di editing genetico CRISPR

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I team si sono anche impegnati a pubblicare i loro risultati in riviste peer review e a rendere questo lavoro liberamente disponibile per la comunità scientifica accademica e
no profit.
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[Arcibald]

Un premio europeo all’eccellenza italiana
Posted on novembre 19, 2019

Vincere un premio prestigioso come il Louis-Jeantet non è soltanto un grande onore. È anche e soprattutto un’occasione per rilanciare gli sforzi in vista di traguardi ancora più ambiziosi. Quando un filone di ricerca viene premiato, infatti, si rafforza ulteriormente agli occhi della comunità scientifica, attirando l’interesse delle menti migliori e alimentando sinergie. Gli allori ricevuti, inoltre, rappresentano una garanzia per rinnovare il patto con i donatori, perché testimoniano il buon uso delle donazioni ricevute in passato. In questo senso il Louis-Jeantet Prize attribuito a Luigi Naldini per il 2019 vale ancora di più del generoso montepremi stanziato dall’omonima Fondazione con base a Ginevra.

I 500.000 franchi svizzeri del premio rappresentano un’iniezione di fiducia e contribuiranno a finanziare le prossime ricerche dell’SR-Tiget, l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano diretto da Naldini. In prima fila ci sono i progetti per sovrascrivere il DNA con un approccio detto editing genomico, che si propone di superare alcune limitazioni della terapia genica classica. Fino a poco tempo fa per correggere una malattia genetica i ricercatori si dovevano accontentare di inserire una copia sana del gene, senza rimuovere la copia errata. Grazie alle nuove biotecnologie di precisione, ora possono convertire direttamente il gene difettoso in funzionante, con il vantaggio di controllarne meglio l’espressione.

L’idea di curare un numero crescente di patologie correggendo i refusi contenuti nel DNA attraversa una stagione fortunata. Le prime terapie geniche sono arrivate sul mercato, a cominciare dalla primogenita Strimvelis. E mentre vediamo maturare i frutti del lavoro dei decenni passati, iniziano a spuntare i primi germogli del futuro. Per misurare progressi e speranze basta consultare il registro internazionale delle sperimentazioni cliniche e contare le pubblicazioni che scommettono su CRISPR, la tecnica di editing genomico più in voga. È bene ricordare che non è sempre stato così: il cammino verso il successo è stato scandito da frenate, pause e ripartenze. Se l’Italia ha mantenuto la leadership in questo settore è in buona misura grazie a Telethon, che ha continuato ad assicurare un sostegno costante, anche quando l’industria privata si concentrava su obiettivi più semplici.

La decisione della Fondazione Louis-Jeantet, dunque, suona come una conferma della lungimiranza di questa tenacia, oltre che dell’alto valore scientifico del lavoro svolto dall’SR-Tiget. Non è un caso, probabilmente, che solo un altro scienziato italiano abbia ricevuto lo stesso onore in passato, e che si tratti di Andrea Ballabio, anche lui direttore di un istituto Telethon: il Tigem. Era il 2016, e la fondazione svizzera aveva scelto di omaggiare i suoi studi su alcuni organelli detti lisosomi. Il Louis-Jeantet Prize viene assegnato dal 1986 a ricercatori attivi nei paesi del Consiglio d’Europa e si è rapidamente affermato come uno dei più prestigiosi al mondo per la biomedicina. La selezione oculata dei vincitori ne ha fatto un riconoscimento di buon auspicio: da quando il premio esiste, è andato a 90 ricercatori, di cui ben 12 sono arrivati fino a Stoccolma, la terra del Nobel.

Naldini è stato scelto insieme a Botond Roska dell’Istituto di Oftalmologia Clinica e Molecolare a Basilea, ma quello attribuito al genetista italiano è un riconoscimento speciale. Un omaggio alla medicina traslazionale, quella che ambisce a trasformare le innovazioni in applicazioni cliniche. Secondo quanto scritto nelle motivazioni ufficiali, il ricercatore si è distinto “per il suo lavoro pionieristico che ha portato la terapia genica dal bancone di laboratorio fino al letto dei pazienti, permettendo di trattare alcune malattie genetiche”.

Il principale merito di Naldini è aver messo a punto i vettori lentivirali. In pratica ha trasformato un virus pericoloso come l’Hiv in un’affidabile navetta, capace di veicolare un pacchetto di DNA terapeutico dentro alle cellule malate.
Con questo sistema l’SR-Tiget ha già curato 61 pazienti tra leucodistrofia, sindrome di Wiskott-Aldrich, beta talassemia e mucopolisaccaridosi di tipo 1. La prossima della lista potrebbe essere l’emofilia.
Ma la stessa strategia viene testata da alcuni gruppi di ricerca anche allo scopo di ri-direzionare le cellule immunitarie contro i tumori.
La terapia genica, insomma, inizia a spingersi oltre lo steccato delle malattie rare e questo è un altro traguardo da celebrare.

(Testo di Anna Meldolesi, pubblicato sul secondo numero di Telethon Notizie 2019)

Un premio europeo all’eccellenza italiana

 

[Arcibald]

Leucodistrofia metacromatica, valutazione accelerata per la terapia genica OTL-200

Il trattamento, nato da una collaborazione tra GSK e l'SR-Tiget di Milano, è stato acquisito nel 2018 da Orchard Therapeutics

Boston (U.S.A.) e Londra (REGNO UNITO) – Si riducono i tempi per un'eventuale approvazione di OTL-200, una terapia genica in sviluppo per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD): il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha infatti concesso al farmaco una valutazione accelerata. OTL-200 è una terapia genica ex vivo, autologa, basata su cellule staminali ematopoietiche e studiata per il trattamento della MLD. La molecola, nata da una collaborazione avviata nel 2010 tra GSK e l'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, è stata poi acquisita nell'aprile 2018 da Orchard Therapeutics.

La leucodistrofia metacromatica è una malattia metabolica ereditaria, rara e potenzialmente letale, che si verifica in circa uno su 100.000 nati vivi. La MLD è causata da una mutazione del gene ARSA, che provoca l'accumulo di sulfatidi nel cervello e in altre aree del corpo, fra cui fegato, cistifellea, reni e milza. Nel tempo, il sistema nervoso viene danneggiato e i pazienti subiscono problemi neurologici come regressione motoria, comportamentale e cognitiva, spasticità severa e convulsioni, trovando sempre più difficile muoversi, parlare, deglutire, mangiare e vedere. Attualmente non esistono trattamenti efficaci per la malattia: secondo uno studio pubblicato sul Journal of Child Neurology, nella sua forma infantile tardiva, la mortalità a 5 anni dall'insorgenza è stimata al 50%, mentre per i pazienti con la forma giovanile, è del 44% a 10 anni dall'esordio

P.s.
Nell'ultimo anno sono stati circa 5.000.000 i nati vivi in Europa.
Eurostat, Italia ultima in Ue per tasso di natalità - Europa

 

[Arcibald]

Orchard Therapeutics Announces the Filing and Validation of Marketing Authorization Application by European Medicines Agency for OTL-200 for the Treatment of Metachromatic Leukodystrophy | Orchard Therapeutics

Orchard Therapeutics annuncia la presentazione e la convalida della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio da parte dell'Agenzia europea per i medicinali per OTL-200 per il trattamento della leucodistrofia metacromatica
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Orchard aveva precedentemente annunciato a novembre 2019 che l'EMA aveva concesso una valutazione accelerata per OTL-200. La valutazione accelerata fornisce potenzialmente una tempistica di revisione ridotta da 210 a 150 giorni dopo che il MAA è stato archiviato e convalidato, senza contare i cronometri quando ai richiedenti viene richiesto di fornire ulteriori informazioni.
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[Arcibald]

Buongiorno, buone notizie per i GMP di MolMed.

Sperimentazioni cliniche, in Italia la metà si fa in Lombardia
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Un aumento dei trial
“La Lombardia nel contesto nazionale svolge un ruolo primario nell’ambito dei trial clinici”, ha dichiarato Riccardo Palmisano, vicepresidente del Cluster lombardo Scienze della vita. “Infatti, tra il 2014 e il 2018, le sperimentazioni e gli studi clinici valutati dai Comitati etici sono aumentati di 252 unità attestandosi a oltre 2.220 studi. Nel solo 2018, i ricavi dei Comitati etici sono stati pari a oltre cinque milioni di euro. Alla luce di questi dati, riteniamo fondamentale che alla nostra regione sia riconosciuto un numero di Comitati etici adeguato, considerando che l’attuale organizzazione del sistema rappresenta un benchmark a livello nazionale”.
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