CTI BioPharma completa l’iscrizione allo studio pivotale di fase 3 PERSIST-1

Nuovo importante successo per l'ex Cell Therapeutics

di Enzo Lecci, pubblicato il

CTI BioPharma (ex Cell Therapeutics) ha reso noto oggi che è stata completata l’iscrizione allo studio pivotale di fase 3 PERSIST-1, condotto su pacritinib, un innovativo inibitore orale della JAK2/FLT3, studiato nel trattamento della mielofibrosi.

Sulla base dell’accordo concluso con Baxter International, Inc. (Baxter) per lo sviluppo e la commercializzazione di pacritinib, CTI si aspetta di ricevere il pagamento di 20 milioni di dollari US per il completamento dell’arruolamento dello studio clinico in concomitanza con l’inizio della somministrazione del farmaco all’ultimo paziente arruolato.

CTI si aspetta che tale obiettivo venga raggiunto e che il pagamento venga effettuato entro la metà del terzo trimestre 2014 .

“Lo studio clinico PERSIST-1 su pacritinib, un innovativo inibitore della JAK2/FLT3, tra quelli condotti fino ad oggi nella pratica clinica, è il più completo in termini di popolazione di pazienti affetti da mielofibrosi mai presa in considerazione,” ha dichiarato Claire Harrison, M.D., Ematologa consulente presso il Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust, del Guy’s Hospital di Londra (Regno Unito), e una dei principali investigatori del PERSIST-1.

“Nei precedenti studi clinici randomizzati erano stati esclusi pazienti con una bassa conta piastrinica (inferiore a 50.000-100.000 unità per microlitro (?L)), nonostante la trombocitopenia derivante dalla malattia colpisca circa il 30% dei malati di mielofibrosi. Gli inibitori della JAK1/JAK2 ad oggi disponibili sono i responsabili degli effetti mielosopressivi derivanti dalla terapia seguita, che include la trombocitopenia tra gli effetti collaterali, e richiedono una riduzione del dosaggio o in alcuni casi l’interruzione anticipata della terapia, quando somministrata a pazienti già affetti da trombocitopenia a causa della malattia. La cura di questi pazienti rappresenta un bisogno che non ha ancora trovato una soluzione; un inibitore della JAK2 che non sia mielosoppressivo rappresenterebbe un avanzamento significativo nella cura di questa malattia cronica.”

PERSIST-1 è il primo di due studi clinici di fase 3 di cui si compone il programma di sviluppo di pacritinib nella mielofibrosi. Il secondo studio clinico di fase 3, PERSIST-2, sta valutando pacritinib nel trattamento di malati con bassa conta piastrinica, rispetto alla miglior terapia disponibile, compresi gli inibitori della JAK2 già approvati, somministrati secondo la posologia prevista per pazienti affetti da trombocitopenia.

I due studi clinici serviranno ad avvalorare prima la richiesta di New Drug Application (NDA) negli Stati Uniti a fine 2015, e poi di Marketing Authorization Application (MAA) in Europa nel 2016.

“Il completamento dell’iscrizione a PERSIST-1 rappresenta un traguardo significativo nel programma di sviluppo di pacritinib, e speriamo di pubblicare i primi risultati per l’inizio del 2015,” ha dichiarato James A. Bianco, M.D., Presidente e CEO di CTI BioPharma.

“Il grande interesse dimostrato dalla classe medica e dai pazienti a prendere parte a questo studio evidenzia la necessità di nuove, efficaci e meno tossiche opportunità di trattamento per coloro che soffrono di mielofibrosi.”

Secondo il disegno era previsto l’arruolamento di circa 320 pazienti per PERSIST-1, uno studio randomizzato, in aperto, multicentrico, in cui il profilo di efficacia e di sicurezza di pacritinib viene confrontato con quello della migliore terapia disponibile, esclusi gli inibitori della JAK2, in pazienti affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale, senza l’esclusione di pazienti con bassa conta piastrinica.

L’endpoint primario è rappresentato dalla percentuale di pazienti che otterranno una riduzione del volume della milza, misurata con RM o TC, superiore o pari al 35% dopo 24 settimane di trattamento. Il programma di sviluppo di Pacritinib nella Mielofibrosi Sulla base dell’efficacia e della tollerabilità dimostrata fino ad oggi, CTI sta seguendo un approccio esteso nello sviluppo di pacritinib per il trattamento di pazienti affetti da mielofibrosi, conducendo due studi di fase 3: uno che prende in considerazione un ampio spettro di pazienti, senza nessuna limitazione nella conta piastrinica, lo studio PERSIST-1; l’altro, il PEERSIST-2, che coinvolge pazienti caratterizzati da una ridotta conta piastrinica.

A marzo 2014, CTI ha annunciato l’avvio dell’arruolamento dello studio PERSIST-2, che valuta pacritinib in pazienti affetti da mielofibrosi la cui conta piastrinica è inferiore o uguale a 100.000 unità per microlitro (?L). Lo studio arruolerà 300 pazienti in America Settentrionale, Europa, Australia, Nuova Zelanda e Russia.

Ad ottobre 2013, CTI ha raggiunto un accordo con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense su uno Special Protocol Assessment per lo studio PERSIST-2, un accordo scritto raggiunto da CTI e l’FDA sul disegno, gli endpoint e l’approccio previsto per l’analisi statistica dello studio clinico che sarà di supporto all’eventuale richiesta di New Drug Application (NDA).

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