Cell Therapeutics +7,8%: avviata iscrizione allo studio PERSIST-1 di Fase III di Pacritinib

Ulteriore passo in avanti nella strada per il trattamento della mielofibrosi

di Enzo Lecci, pubblicato il

Cell Therapeutics ha annunciato oggi di aver avviato i centri di sperimentazione clinica e di aver iniziato l’iscrizione di pazienti in uno studio clinico di Fase III, noto come PERSIST-1 o PAC325, su pacritinib, inibitore sperimentale della JAK2 di CTI, che viene valutato per il trattamento di pazienti con mielofibrosi.

Lo studio randomizzato prevede l’iscrizione di 270 pazienti e valuterà la sicurezza e l’efficacia di pacritinib rispetto alla migliore terapia disponibile, esclusi gli inibitori della JAK, in pazienti con mielofibrosi. Pacritinib è un inibitore orale della JAK2 selettivo che ha dimostrato, in studi clinici di Fase II, benefici clinici significativi e una buona tollerabilità in pazienti con mielofibrosi, senza causare evidente trombocitopenia o anemia correlata al farmaco. I pazienti con mielofibrosi saranno iscritti allo studio PERSIST-1 senza esclusione dei pazienti con piastrinopenia.

I ricercatori principali dello studio sono Ruben A. Mesa, MD, Vice Direttore, Mayo Clinic Cancer Center e Presidente, Ematologia e Oncologia Medica, Mayo Clinic in Arizona, e Claire Harrison, MD, Consulente Ematologo, Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust, Ospedale di Guy, Londra, Regno Unito.

“L’attuale trattamento della mielofibrosi, mirando all’inibizione della JAK2, ha dimostrato di essere efficace nella gestione dei sintomi debilitanti che sono associati a questa malattia, anche se la trombocitopenia e l’anemia continuano ad essere una sfida nel trattamento della patologia”, ha dichiarato Steven E. Benner, MD, Chief Medical Officer di CTI. “I dati provenienti da precedenti studi di pacritinib hanno, infatti, dimostrato un miglioramento clinicamente significativo dei sintomi, senza soppressione di piastrine o di globuli rossi. Noi crediamo che pacritinib abbia il potenziale per dimostrarsi un’opzione di trattamento efficace e ben tollerato per i pazienti con mielofibrosi, e siamo lieti di dare avvio allo studio clinico PERSIST-1 di Fase III”.

La mielofibrosi è classificata come una neoplasia mieloproliferativa ed è una malattia cronica del midollo osseo. La mielofibrosi è causata da un accumulo di cellule maligne nel midollo osseo che innescano una risposta infiammatoria provocando cicatrici nello stesso e, limitando la sua capacità di produrre globuli rossi, essa spinge la milza e il fegato ad assumere questa funzione. I sintomi che derivano da questa malattia comprendono l’ingrandimento della milza,anemia, stanchezza estrema e dolore. Si stima che la prevalenza della mielofibrosi è di circa 30.000 casi negli Stati Uniti.

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